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Una niña con leucemia se recupera tras ser tratada con células editadas genéticamente

  • La niña, que había recibido sin éxito quimioterapia y trasplante de médula, pasó a formar parte de un ensayo clínico.
  • La innovadora técnica podría ayudar a curar leucemias de difícil tratamiento a otros pacientes en el futuro.

El nombre de Alyssa, una niña de 13 años de Leicester, Reino Unido, pasará a la historia por ser la primera paciente en recibir un exitoso e innovador tratamiento contra la leucemia que le ha permitido recuperarse tras seis meses participando en un ensayo clínico.

La niña británica fue diagnosticada con una leucemia linfoblástica aguda de células-T en 2021 y comenzó a recibir los tratamientos habituales para esta enfermedad, incluyendo quimioterapia y trasplante de médula.

Desgraciadamente, ninguno de los tratamientos logró acabar con la enfermedad, que volvió a reaparecer tras el trasplante. En este punto, una última opción apareció para la niña, que estaba destinada ya a recibir cuidados paliativos.

Alyssa pasó a formar parte de un ensayo clínico en la aspiración Great Ormond Street de Londres (Gosh), convirtiéndose en la primera persona del mundo en recibir un tratamiento basado en células de un paciente sano que han sido editadas genéticamente en un laboratorio. Seis meses después, el hospital ha informado de que su leucemia es ya indetectable.

«Estoy muy feliz, la verdad, porque me han puesto unas células nuevas», ha declarado la niña, aún ingresada, en un vídeo publicado por el propio hospital. «Ahora solo quiero pasar tiempo con mi familia y mis amigos, porque no he podido hacerlo desde hace un tiempo».

«Ahora solo quiero pasar tiempo con mi familia y mis amigos, porque no he podido hacerlo desde hace un tiempo»

El tratamiento con células editadas genéticamente en un laboratorio nació hace apenas una década gracias al descubrimiento de una técnica que permite cortar, pegar es inserir fragmentos de ADN en células, pero nunca había sido aplicada a un paciente hasta ahora.

«La quimioterapia y los medicamentos que había recibido no habían sido suficientes para controlar la enfermedad, se estaba quedando sin opciones, así que buscamos un nuevo tratamiento para ella», explica el doctor Waseem Qasim, del Gosh. «Recogimos células inmunes llamadas células-T de un donante sano, las llevamos a un laboratorio y las modificamos para que pudieran funcionar contra algunos tipos de leucemia que son difíciles de tratar».

Ahora, la niña sigue recuperándose en el hospital, mientras es monitorizada hasta que esté lista para volver a casa. Su madre ha expresado su esperanza en que «esta investigación funcione y pueda ser recibida por más niños. Todo esto tiene que haber sido para algo».

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